一针1800万，天价救命药背后的生命与商业博弈
人命有价，药价无涯。一针抵上一套豪宅的基因疗法，正测试着市场对救命药剂的承受极限。
诺华公司最新基因疗法Itvisma以259万美元（约合人民币1800万元） 的批发价获得美国FDA批准，用于治疗两岁及以上脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。
这已经不是诺华首次推出天价SMA基因药物。其此前推出的Zolgensma针对两岁以下SMA患者，定价为210万美元（约1500万元人民币），而新批准的Itvisma活性成分与Zolgensma相同，只是适用人群扩大至两岁及以上。
天价药背后是庞大的研发投入。诺华披露，针对Zolgensma的研发总投入达到了94亿美元，这个数字包括2018年收购原研发公司AveXis的87亿美元。
01 天价之谜：基因疗法的商业逻辑
在Itvisma令人瞠目结舌的价格标签背后，是一套经过精密计算的商业逻辑与市场战略。
与传统药物不同，基因疗法瞄准的是罕见病市场，患者群体有限。
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种由SMN1基因突变或缺失引起的罕见遗传性神经肌肉疾病。
SMN1基因负责生成人体肌肉功能所需的大部分SMN蛋白，这些蛋白参与呼吸、吞咽及基础运动等生理过程。
缺乏该基因会导致运动神经元不可逆丧失，从而引发进行性、致残性的肌肉无力。
对于定价策略，诺华CEO Vas Narasimhan曾告诉分析师，Zolgensma的价格可能在每位患者150万—500万美元之间。
这一区间远高于行业观察者的预估，作为对比，瑞银的预计是200万美元，而医学与经济评议研究所（ICER）给出的估价则为31万—150万美元。
美国定价监督机构ICER在其最终报告中指出，根据其质量调整生命年基准计算，Zolgensma的合理成本应在31万至90万美元之间。
然而，即便是这一“合理”区间的上限，与诺华的心理价位仍存在较大差距。
02 疗效与竞争：SMA治疗市场格局
Itvisma的获批主要基于注册性3期研究STEER的结果。
接受Itvisma治疗的患者在运动功能方面呈现具有统计学显著性的改善，实现了在疾病自然病程中通常难以见到的稳定运动能力。
这些效果在52周随访期间持续保持。
Itvisma旨在通过一次性鞘内注射的方式，为SMA患者提供功能性人类SMN1基因，进而实现SMN蛋白的持续表达，改善患者的运动功能。
从根源上解决SMA的遗传病因。
其独特之处在于，它可通过一次性固定剂量对患者进行治疗，且该剂量无需根据年龄或体重进行调整。
在SMA治疗领域，Itvisma与渤健的Spinraza形成直接竞争。
Spinraza是全球首款精准靶向治疗SMA的反义寡核苷酸（ASO）药物。
在中国市场，Spinraza的定价历程堪称一部“天价救命药”的降价史诗。
2019年，Spinraza作为国内首个针对SMA的特异性治疗药物获得中国国家药监局批准，初始定价高达69.97万元人民币/针。
随着2022年初该药物被纳入医保目录，价格大幅下降至约3万元/针，使得原本昂贵的救命药开始惠及更多普通家庭。
03 基因治疗市场：爆发式增长的冰山一角
Itvisma只是基因治疗市场爆发式增长的冰山一角。
根据BusinesSresearchinSights数据，全球基因疗法市场规模在2024年为90.3亿美元，预计2025年将增加到115.2亿美元。
预计到2033年将达到646.4亿美元，在整个期间的复合年增长率为27.6%。
这一增长主要由多种因素驱动。从技术层面来看，基因编辑技术（如CRISPR-Cas9）、CAR-T细胞治疗和病毒载体疗法等突破性创新不断涌现。
在政策层面，监管审批速度加快。
据美国国立卫生研究院统计，基因治疗产品已在欧盟和其他七个国家获批使用。
预计到2030年，市场上将有超过60种新认证产品。
资本市场也表现出极大热情，仅国内市场，据不完全统计，2024年国内基因治疗领域共发生了约41起融资事件，涉及企业共36家，已披露融资总金额超25亿元。
04 支付创新：商保目录为天价药开辟新路径
面对天价药支付难题，中国正在探索创新解决方案。
2025年，国家医疗保障局首次设立商保创新药目录，主要纳入超出“保基本”定位、暂时无法纳入基本目录，但创新程度高、临床价值大、患者获益显著的创新药。
今年共有121个药品通过商保创新药目录形式审查。
其中，多次参加国谈但未成功纳入的“百万”级别的CAR-T品种几乎全员集结——在满足申报条件的6款已经获批上市产品“上榜”了5个。
这些CAR-T产品包括复星医药旗下复星凯瑞的阿基仑赛注射液、合源生物科技的纳基奥仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑注射液等。
作为高值创新疗法的代表，“一针超百万”的CAR-T经过近几年的探索，已基本形成了以商业医疗保险为主体、特病特药保险为补充、金融分期及各类救助方案为辅的多元支付格局。
据统计，截至2024年12月，复星凯瑞的阿基仑赛注射液已被80余款商业医疗险产品纳入。
药明巨诺的瑞基奥仑注射液已被70余款商业医疗险产品纳入。
同样，惠民保也以特药责任或单独的CAR-T责任为其提供保障，目前超过60%的惠民保项目提供了CAR-T保障。
05 挑战与未来：基因治疗的现实困境
基因治疗无疑代表着医学的未来走向，然而，其发展之路依旧充满挑战。
一方面，基因治疗产品成本更高、保质期更短等难题待解。
病毒载体保质期较短，这一状况不仅推高了其价格，还对其供应造成了限制。
另一方面，生产能力也是一个瓶颈。
由于需要严格控制生产流程并严格遵守质量标准，生产成本随之增加。
在市场层面，如何平衡创新激励与药品可及性，将是行业长期议题。
以AAV（腺相关病毒）基因治疗为例，目前，AAV基因治疗领域已有约九至十个产品获得批准上市，诺华Zolgensma尤为突出。
此外，Sarepta公司针对杜氏肌营养不良症（DMD）的单次基因疗法ELEVIDYS，上市后销售额迅速逼近十亿美元，但近期该药物发生安全事故，预计会对销售额产生影响。
业界正翘首以待所谓的第二代或第三代基因治疗药物。
目前获批的药物均采用第一代技术，即使用天然AAV血清型作为递送系统。
尽管该递送系统具备诸多优势，但仍存在一定缺陷。
例如，AAV具备感染多种细胞的能力，这固然是其优势所在，但与此同时，也可能引发脱靶现象，即药物可能会抵达非预期的器官。
在商业表现上，Zolgensma已经证明了其市场潜力，上市后第一季度销售额就达到1.6亿美元，2022年销售额达13.7亿美元，2024年销售额为12.14亿美元。
资本市场上，药企巨头纷纷布局基因治疗领域。赛诺菲、罗氏、辉瑞等通过巨额收购加速进入这一赛道。
但无论资本如何角逐，当患者面对1800万元一针的药价时，生命的价值与价格之间的等式，依然无解。
药王之王的故事，下一页的精彩篇章将书写在可及性的广阔天地，而不仅仅局限于实验室的方寸之间。
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